W miarę rozwoju farmakologii klinicznej zaczęły się ujawniać jej dalsze oblicza i zadania czekające na rozwiązanie.

Farmakodynamiczne właściwości większości leków są szeroko badane w doświadczeniach na zwierzętach przed rozpoczęciem prób u ludzL Pozwalają one wyznaczyć skuteczną i nieszkodliwą dawkę, jednak- zaw- sze tylko dla tego gatunku, na którym były badane. Wyznaczenie a piio- ii takiej dawki u człowieka jest możliwe tylko z pewnym przybliżeniem i odbywa się na zasadzie wagowej, tj. w przeliczeniu na kg masy ciała. Mimo stosowanych współczynników przeliczeniowych nie może to być ścisłą wskazówką do ustalenia dawki dla człowieka i dlatego wstępne badania u człowieka muszą być ukierunkowane na określenie tolerancji i na wyznaczenie najmniejszej dawki farmakodynamicznie czynnej. Zależnie od spodziewanego efektu i zakresu działania zaczyna się od dawek mniejszych niekiedy nawet od tak małych, jak 1/100 dawki czynnej u zwierzęcia i stopniowo zwiększa się ją, kontrolując z góry wyznaczone parametry, a oprócz tego wypytując i obserwując ochotnika. Tego rodzaju próby dokonuje się na ochotnikach zwykle zdrowych, uprzednio uświadomionych o celu i istocie badania oraz o ewentualnym narażeniu.