W takim nowoczesnym postępowaniu, które już jest prawie wyłączną domeną klinicystów, wyróżnia się kilka etapów, które muszą być z góry opracowane i przygotowane. Do nich należą:

– 1. Wybór właściwego programu i zasięgu badania. Możliwości są bardzo różne w zależności od rodzaju leku różnie może być podzielony materiał obserwacyjny, np. na 2 losowe, ale podobne grupy, albo dobór par testowanych, albo krzyżowe powtarzanie próby na tych samych osobnikach raz z lekiem nowym, a drugi raz z już dobrze znanym próba jawna lub ślepa, podwójna ślepa itd. chorzy hospitalizowani lub ambulatoryjni, kryteria wyłączenia chorych z próby itp. Konieczna liczebność grup powinna być z góry wyznaczona za pomocą metod statystycznych.

– 2. Musi być ustalony protokół doświadczeń (rodzaj choroby, dawka, czas, kryteria skuleczności itd.).

– 3. Badanie musi mieć prawomocne zezwolenie władz.

– 4. Chorzy muszą być poinformowani o doświadczalnym charakterze leczenia i wyrazić na nie swoją zgodę.

– 5. Selekcja zakładów leczniczych, które mogłyby zagwarantować należyty poziom diagnostyczny.

– 6. Wybór prowadzących badania (dokładność w pracy, rzetelność, zmysł obserwacyjny, doświadczenie lekarskie).,

– 7. Dobór leków kontrolnych (porównywanych).

– 8. Opracowanie szczegółowych schematów ujmowania wyników każdego parametru.

– 9. Utrzymywanie łączności pomiędzy uczestnikami zespołu badającego. Może zajść potrzeba wcześniejszego przerwania badań lub zmiany ich programu.

– 10. Opracowanie wyników i wspólne uzgodnienie wniosków.

Czasem trzeba zaplanować drugi cykl badań

Niekiedy zdarza się, że nie można uzgodnić wspólnego wniosku. Czasem trzeba zaplanować drugi cykl badań w zmienionych warunkach. Istnieją przykłady wskazujące, że czasem zbyt ostro dobierane grupy chorych i zbyt ściśle kontrolowane próby gubiły właściwości leku, które ujawniały się dopiero w swobodniejszych, mniej kontrolowanych próbach i na odwrót. Opracowujący wnioski muszą wobec wątpliwości powziąć decyzję (wielkiej wagi ekonomicznej, gdyż wyprodukowanie i doprowadzenie do tej fazy nowego leku jest niezwykle kosztowne), czy zaniechać dalszych prób, czy prowadzić dalsze badania w ściśle określonych warunkach, czy zezwolić na dalsze próby ,,na ślepo”.

Bardzo ważną sprawą jest udział w zespole oceniającym statystyków, obznajomionych z problematyką lekarską, nie tylko w końcowej ocenier ale od początku, przy układaniu programu próby.

Kliniczne próby nowych leków wiążą się z problemami etycznymi. Lekarz ma obowiązek nie zaniedbać niczego, co mogłoby chorego uratować. Niekiedy uzyskuje informacje o niezwykle obiecujących nowych lekach. Czasem sam chory wywiera presję, aby zastosować nowy lek.